До недавнего времени для буллезного эпидермолиза — генетического заболевания, при котором снижается прочность кожи, она становится хрупкой, как крылья бабочек, — существовала лишь симптоматическая терапия, направленная на заживление ран, профилактику инфекций и коррекцию осложнений. С развитием генной терапии разработали препарат в форме геля, который вносит в организм рабочую копию «сломанного» гена, и клетки кожи обретают возможность функционировать как здоровые долгое время.
Препарат в прошлом году был одобрен экспертным и попечительским советом президентского фонда «Круг добра» и внесен в перечень его закупок. Первые в России дети с тяжелой формой буллезного эпидермолиза начали получать инновационный препарат в январе этого года.
Кроме нее лечение получат еще 22 пациента с самой тяжелой формой заболевания в 7 регионах РФ: Кировской, Брянской, Владимирской, Волгоградской и Иркутской областях, а также в Республике Крым. Эксперты фонда «Дети-бабочки» проведут первое нанесение препарата и обучение врачей. Для нанесения геля его нужно разморозить и смешать несколько фракций. После этого провести обработку раны по определенной методике и наложить российскую сетчатую повязку «Рупитель» с односторонним силиконом. Применять лекарство нужно еженедельно в течение полугода.