Болезнь Фабри - это тяжелое, генетически детерминированное заболевание, которое вызывает поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, приводит к инфаркту и инсульту, рассказали в «RG.Ru».
Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии больные этим недугом быстро становятся глубокими инвалидами, так как заболевание прогрессирует и приводит к летальному исходу.
В России болезнь Фабри будет лечиться с помощью препарата Фабагал, производство которого будет локализовано на российском предприятии. Выпуск лекарства будет проходить по полному циклу, начиная с фармсубстанции.
Инвестиционный проект синтеза субстанции стартовал в 2022 году. Его целью стало повышение доступности жизненно необходимого лечения для российских пациентов.
Сейчас лечение одного больного импортным препаратом обходится примерно в 9,6 млн рублей в год.
В результате разработки, лечение производимым в России лекарством будет стоить дешевле - экономия бюджетных расходов, по расчетам, составит около 500 млн руб. в год.
Так, практически полное импортозамещение может гарантировать бесперебойные поставки лекарства для российских пациентов, а ферментозаместительная терапия позволит снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 года.
Первый этап, который уже завершили специалисты научно-исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф.Гамалеи – это синтез субстанции действующего вещества для будущего лекарства.
Далее стоит задача наладить выпуск готовой формы препарата на производственной площадке.
Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России. Обычно в качестве сырья для производства используют импортные субстанции.
Эффективность данной технологии позволит производить препарат в количествах, достаточных для обеспечения ферментозаместительной терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри.